O descoperire în tratamentul leucemiei limfocitare cronice

2018 a adus mult bine pacienților cu leucemie limfocitară cronică (LLC). Unii pacienți polonezi, și anume pacienții cu LLC recurentă, refractară, cu deleție de 17p sau mutație TP53, au obținut acces la un medicament care salvează viața. În același timp, rezultatele studiului au fost, de asemenea, publicate, arătând că pacienții tratați cu venetoclax în asociere cu rituximab ar putea întrerupe tratamentul după 2 ani fără progresia bolii.

Vedem o descoperire în tratamentul leucemiei limfocitare cronice? Pacienții cu CLL, după un tratament fără chimioterapie, vor putea opri tratamentul, ceea ce va permite organismului să se regenereze, iar persoanele cu LLC vor putea îmbunătăți calitatea vieții?

Leucemia limfocitară cronică este cel mai frecvent cancer de sânge. În Polonia, aproximativ 17.000 de persoane sunt bolnave, iar 1.900 de cazuri noi sunt diagnosticate în fiecare an. Boala progresează de obicei lent și 1/3 din pacienți nu vor necesita niciodată tratament și vor fi doar sub supraveghere medicală. CLL este cauzată de o mutație într-o celulă numită limfocit B. Cea mai dificilă formă de tratare este forma CLL în care boala revine și este rezistentă la opțiunile de tratament existente și disponibile.

Prima realizare în tratamentul leucemiei limfocitare cronice a fost introducerea ibrutinibului - o terapie care inhibă multiplicarea celulelor canceroase. Mecanismul de acțiune al acestui medicament necesită utilizarea sa continuă până la progresia, adică dezvoltarea ulterioară a bolii. În 2017, a fost înregistrat un alt medicament inovator - venetoclax cu un mecanism de acțiune diferit. Venetoclax restabilește capacitatea naturală a celulelor canceroase la moartea celulară programată, adică apoptoza. Datorită acestui mecanism, celulele uzate sau deteriorate sunt îndepărtate din corp.

În noiembrie 2018, au fost publicate rezultatele studiului, care a arătat că este posibil să se întrerupă administrarea terapiei (venetoclax în combinație cu rituximab) după 2 ani de tratament. Acest lucru este posibil datorită eficienței ridicate a acestei forme de tratament CLL fără chimioterapie. Aceasta înseamnă că pacientul poate evita efectele secundare și nu se poate gândi la greutățile bolii până când boala nu începe să progreseze din nou. Tratamentul pacienților cu LLC recidivantă, refractară cu venetoclax în combinație cu rituximab a fost înregistrat pe baza studiului MURANO, care a inclus și pacienți polonezi.

Studiu MURANO

Studiul MURANO a inclus 389 de pacienți cu LLC recidivantă, refractară, care au primit cel puțin un tratament anterior. Studiul a fost conceput pentru a evalua eficacitatea și siguranța venetoclaxului utilizat în asociere cu rituximab. Vârsta medie a pacienților din studiu a fost de 65 de ani (intervalul de vârstă: 22-85 de ani).

Studiul a arătat o îmbunătățire semnificativă statistic a supraviețuirii libere
din progresia bolii (SFP) la pacienții cărora li s-a administrat venetoclax în asociere cu rituximab. Reducerea riscului de dezvoltare ulterioară a bolii sau de deces al pacientului după 2 ani de tratament a fost de până la 83%. La 87% dintre pacienți, remisiunea bolii (adică numărul de celule leucemice din organism a fost semnificativ redusă), care persistă la un an după oprirea tratamentului. Eficacitatea terapiei este atât de mare încât 64% dintre pacienții care au răspuns la terapie realizează o boală reziduală minimă nedetectabilă (uMDR).

Putem vorbi despre o boală reziduală minimă nedetectabilă atunci când din 10.000 de celule albe din sânge rămase în sânge sau în măduva osoasă după tratament există mai puține
1 celulă tumorală.

Pacienții cu leucemie limfocitară cronică sunt tot mai des tineri. Este important ca acestea să fie tratate cu metode moderne cât mai curând posibil. Acest lucru face posibilă o viață mai lungă fără progresie.

Posibilitatea tratamentului cu venetoclax în asociere cu rituximab este deosebit de importantă pentru pacienții care au devenit rezistenți (adică au încetat să mai răspundă) la tratamentul utilizat până acum și care nu au deleție de 17p și mutație TP53. Nu au la dispoziție terapie eficientă în acest moment. Pacienții cu leucemie limfocitară cronică refractară recidivantă cu deleție de 17p sau mutație TP53 pot fi tratați numai cu ibrutinib sau venetoclax.