Naglazyme

1 ml de soluție conține 1 mg de galsulfază. Preparatul conține sodiu.

Acțiune

Un medicament care afectează tractul digestiv și produsele de metabolism. MPS VI este o tulburare eterogenă și multi-sistem caracterizată printr-un deficit de 4-sulfatază-N-acetilgalactozamină, o hidrolază lizozomală care catalizează hidroliza reziduurilor terminali de sulfat de glicozaminoglican dermatan sulfat. Reducerea sau lipsa activității enzimatice duce la acumularea de sulfat de dermatan în multe tipuri de celule și țesuturi. Motivul terapiei este restabilirea activității enzimatice suficiente pentru a hidroliza substratul acumulat și a preveni acumularea sa ulterioară. Cmax a fost de 2357 (± 1560) ng / ml, media T0,5 în faza de eliminare a fost de 22,8 (± 10,7) minute în săptămâna 24. Galsulfaza este supusă hidrolizei peptidice. Excreția renală a galsulfazei contribuie puțin la eliminarea medicamentului din organism.

Dozare

Este esențial să începeți tratamentul cât mai devreme posibil înainte de apariția simptomelor clinice ireversibile ale bolii. Tratamentul trebuie să fie sub supravegherea unui medic cu experiență în gestionarea pacienților cu MPS VI sau alte boli metabolice moștenite. Naglazyme trebuie administrat într-un cadru clinic adecvat, cu acces imediat la echipamente de susținere a vieții pentru tratamentul situațiilor de urgență care pun viața în pericol. Doza recomandată de galsulfază este de 1 mg / kg greutate corporală. administrat o dată pe săptămână sub formă de perfuzie intravenoasă timp de 4 ore. Grupuri speciale de pacienți. Vârstnici: Siguranța și eficacitatea preparatului nu au fost stabilite și nu există recomandări pentru un program alternativ de dozare. Tulburări renale și hepatice: Siguranța și eficacitatea preparatului nu au fost evaluate și nu există recomandări pentru un program alternativ de dozare pentru acești pacienți. Copii și adolescenți: nu există reguli speciale care ar trebui luate în considerare la administrarea preparatului la acest grup de pacienți. Mod de administrare: Viteza inițială de perfuzare poate fi ajustată astfel încât aproximativ 2,5% din soluția totală să fie administrată timp de 1 oră și volumul rămas (aproximativ 97,5%) să fie administrat în următoarele 3 ore. La pacienții susceptibili la supraîncărcarea volumului de lichid și cu o greutate mai mică de 20 kg, luați în considerare utilizarea pungilor de perfuzie de 100 ml. În acest caz, viteza de perfuzare (ml / min) trebuie redusă astfel încât durata totală a perfuziei să nu fie mai mică de 4 ore.

Indicații

Substituția enzimatică pe termen lung la pacienții cu diagnostic confirmat de mucopolizaharidoză tip VI (MPS VI; deficit de N-acetilgalactozamină 4-sulfatază; sindrom Maroteaux-Lamy). Principala bază a tratamentului este tratamentul pacienților tineri cu vârsta <5 ani cu boală severă, deși pacienții cu vârsta <5 ani nu au participat la studiul central de fază 3. Sunt disponibile date limitate la pacienții cu vârsta <1 an.

Contraindicații

Hipersensibilitate acută sau care pune viața în pericol la substanța activă sau la oricare dintre excipienți, dacă hipersensibilitatea nu poate fi controlată.

Precauții

Trebuie acordată precauție în gestionarea și tratamentul pacienților cu boli pulmonare restrictive sau în monitorizarea atentă a utilizării antihistaminicelor și a altor sedative. Trebuie luată în considerare utilizarea presiunii pozitive a căilor respiratorii în timpul somnului și posibilitatea unei traheostomii atunci când este adecvat din punct de vedere clinic. Este posibil ca perfuzia medicamentului să fie amânată la pacienții cu afecțiuni febrile acute sau cu probleme respiratorii. Datorită posibilității reacțiilor asociate perfuziei (IAR), care se înțelege a însemna orice reacții adverse care apar în timpul perfuziei sau înainte de sfârșitul zilei de perfuzie, se recomandă ca pacienții să fie premedicați cu antihistaminice în asociere cu antipiretice. sau fără ele, aproximativ 30-60 min. înainte de a începe perfuzia preparatului pentru a reduce riscul simptomelor IAR. Pentru simptomele ușoare până la moderate ale unui IAR, luați în considerare tratamentul cu antihistaminice și paracetamol și / sau reduceți rata de perfuzie la mai puțin de jumătate din rata de răspuns. În cazul simptomelor severe unice ale IAR, perfuzia trebuie întreruptă până la eliminarea simptomelor și trebuie luat în considerare tratamentul cu antihistaminice și paracetamol. Infuzia poate fi reluată la 50% -25% din rata la care a răspuns. Pentru simptome IAR recurente moderate sau re-tratament după simptome IAR severe unice, luați în considerare premedicația (cu antihistaminice și paracetamol și / sau corticosteroizi) și reducerea ratei de perfuzie la 50% -25% din rata la care a apărut răspunsul anterior. Sunt posibile reacții grave de hipersensibilitate de tip alergic, dacă apar, se recomandă întreruperea imediată a preparatului și implementarea tratamentului adecvat. Trebuie respectate normele aplicabile pentru tratarea unei situații de urgență. Pacienții care au prezentat o reacție alergică în timpul perfuziei medicamentului trebuie reîncercați cu precauție deosebită; Personalul medical special instruit și echipamentul de resuscitare disponibil (inclusiv adrenalină) trebuie să fie prezenți în timpul administrării. Această hipersensibilitate acută sau care poate pune viața în pericol și care nu poate fi controlată este o contraindicație pentru retestarea medicamentului. Preparatul conține sodiu - se recomandă prudență la pacienții care urmează o dietă cu un conținut limitat de sodiu. Compresia măduvei spinării, de asemenea în regiunea cervicală, cu mielopatie ulterioară este o complicație cunoscută și gravă care poate fi cauzată de MPS VI - pacienții trebuie monitorizați pentru semne și simptome de compresie a măduvei spinării (dureri de spate, paralizie sub punctul de presiune, incontinență). urină și scaune) și, dacă este necesar, primesc îngrijiri adecvate.

Activitate nedorită

Foarte frecvente: faringită, gastroenterită, areflexie, cefalee, conjunctivită, opacitate corneeană, dureri de urechi, tulburări de auz, hipertensiune arterială, dispnee, congestie nazală, dureri abdominale, hernie ombilicală, vărsături, greață, edem facial, erupție cutanată , urticarie, mâncărime, durere, dureri în piept, frisoane, stare de rău, febră, dureri articulare. Frecvente: convulsii, hipotensiune, apnee, tuse, insuficiență respiratorie, astm, bronhospasm, eritem. Cu frecvență necunoscută: reacție anafilactică, șoc, parestezie, bradicardie, tahicardie, cianoză, paloare, edem laringian, hipoxie, respirație rapidă.

Sarcina și alăptarea

Medicamentul nu trebuie utilizat în timpul sarcinii decât dacă este absolut necesar. Alăptarea trebuie oprită în timpul tratamentului cu preparatul. Studiile de reproducere efectuate la șobolani și iepuri care au primit medicamentul în doze de până la 3 mg / kg / zi nu au evidențiat nicio deteriorare a fertilității sau a efectelor nocive asupra fătului cauzate de medicament.

Preparatul conține substanța: Galsulfaza