Fabrazyme

1 flacon conține 5 mg sau 35 mg de agalsidază beta.

Acțiune

Agalsidaza beta - o formă recombinantă de α-galactozidază A umană, produsă prin tehnologia ADN-ului recombinant utilizând cultura de celule ovariene de hamster chinezesc (secvența de aminoacizi a formei recombinante, precum și secvența de nucleotide care o codifică sunt identice cu forma naturală a α-galactozidazei). Este o enzimă care catalizează hidroliza GL-3. Deficiența activității sale în cursul bolii Fabry determină stocarea GL-3 în multe tipuri de celule, inclusiv celule endoteliale și parenchimale. Tratamentul cu preparat duce la o reducere semnificativă a depunerilor de GL-3 în rinichi, inimă și piele. După administrarea intravenoasă, agalsidaza beta este rapid eliminată din circulație și preluată de lizozomii celulelor endoteliale ale vaselor de sânge și ale celulelor parenchimatoase. T0.5 în faza de eliminare este de 45-100 min.

Dozare

Intravenos. Tratamentul trebuie efectuat de medici cu experiență în tratarea pacienților cu boală Fabry sau alte boli metabolice moștenite. Doza recomandată este de 1 mg / kg greutate corporală. o dată la 2 săptămâni La unii pacienți, după doza inițială de 1 mg / kg. la fiecare 2 săptămâni timp de 6 luni, o doză de 0,3 mg / kg utilizat la fiecare 2 săptămâni poate sprijini reducerea depozitelor de GL-3 în anumite tipuri de celule; cu toate acestea, relevanța clinică pe termen lung a acestor observații nu a fost stabilită. Grupuri speciale de pacienți. Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență renală. Nu s-au efectuat studii la pacienții cu insuficiență hepatică. Siguranța și eficacitatea nu au fost stabilite la pacienții cu vârsta> 65 de ani; în prezent nu poate fi recomandat niciun regim de dozare. Nu s-au efectuat studii la copii cu vârsta cuprinsă între 0-7 ani și siguranța și eficacitatea medicamentului în această grupă de vârstă nu au fost stabilite; nu poate fi recomandat niciun regim de dozare. Nu este necesară ajustarea dozei la copiii cu vârsta cuprinsă între 8 și 16 ani. Mod de a da. Pulberea pentru concentrat pentru soluție perfuzabilă trebuie reconstituită cu apă pentru preparate injectabile, apoi diluată cu soluție intravenoasă de clorură de sodiu 0,9% și administrată sub formă de perfuzie intravenoasă. Viteza inițială de perfuzare nu trebuie să depășească 0,25 mg / min (15 mg / h). Dacă pacientul tolerează bine medicamentul, rata perfuziei poate fi crescută treptat odată cu perfuziile ulterioare. Infuziile la domiciliu pot fi luate în considerare la pacienții care le tolerează bine. Pacienții care prezintă reacții adverse în timpul perfuziilor la domiciliu trebuie să oprească perfuzia imediat și să solicite atenția unui profesionist din domeniul sănătății. Conduita perfuziilor ulterioare poate necesita condiții clinice. Doza și rata perfuziei la domiciliu trebuie menținute constante și nu trebuie modificate fără supravegherea unui profesionist din domeniul sănătății.

Indicații

Terapia de substituție enzimatică pe termen lung la pacienții cu diagnostic confirmat de boală Fabry (deficit de α-galactozidază A). Medicamentul este indicat la adulți, adolescenți și copii cu vârsta ≥8 ani.

Contraindicații

Hipersensibilitate care pune viața în pericol (reacție anafilactică) la substanța activă sau la oricare dintre excipienți.

Precauții

Agalsidaza beta (r-hαGAL) este o proteină recombinantă, prin urmare, dezvoltarea anticorpilor IgG poate fi așteptată la pacienții cu activitate enzimatică reziduală mică sau deloc; Anticorpii IgG împotriva r-hαGAL se dezvoltă de obicei la majoritatea pacienților în decurs de 3 luni de la prima administrare a preparatului. Pacienții cu anticorpi împotriva r-hαGAL prezintă un risc crescut de reacții legate de perfuzie și la acești pacienți trebuie acordată precauție atunci când se administrează din nou agalsidaza beta; nivelurile de anticorpi trebuie monitorizate. Pentru reacțiile ușoare până la moderate legate de perfuzie, ratele de administrare ale medicamentului pot fi reduse la 10 mg / h și / sau premedicate cu antihistaminice, paracetamol, ibuprofen și / sau corticosteroizi. Ca și în cazul altor medicamente care conțin proteine ​​intravenoase, pot apărea reacții de hipersensibilitate de tip alergic; în caz de reacții alergice severe sau de tip anafilactic, administrarea preparatului trebuie întreruptă imediat și trebuie inițiat tratamentul adecvat. Efectul renal al terapiei beta cu agalsidază poate fi limitat la pacienții cu boală renală avansată.

Activitate nedorită

Foarte frecvente: cefalee, parestezie, greață, vărsături, frisoane, febră, senzație de frig. Frecvente: nazofaringită, amețeli, somnolență, hipoestezie, senzație de arsură, letargie, sincopă, lacrimare crescută, tinitus, amețeli periferice, tahicardie, palpitații, bradicardie, înroșire, hipertensiune, paloare , hipotensiune, bufeuri, dispnee, congestie nazală, senzație de gât, respirație șuierătoare, tuse, senzație de respirație agravată, dureri abdominale, dureri abdominale superioare, disconfort abdominal superior, disconfort stomacal, hipoestezie orală, diaree, mâncărime, urticarie, erupție cutanată, eritem, prurit generalizat, edem angioneurotic, edem facial, erupție maculopapulară, durere la nivelul extremităților, dureri musculare, dureri de spate, spasme musculare, dureri articulare, tulpini musculare, rigiditate musculo-scheletică, oboseală, disconfort toracic, senzație de căldură , oboseală, umflare a membrelor, durere în piept, astenie, durere, umflare a feței, hipertermie. Mai puțin frecvente: rinită, hiperaestezie, tremor, mâncărime a ochilor, hiperemie oculară, umflare a urechii, durere a urechii, bradicardie sinusală, răceală periferică, bronhospasm, durere faringolaringiană, rinoree, respirație rapidă, congestie a tractului superior Tulburări ale tractului respirator, dispepsie, disfagie, cianoză marmorată, erupție cutanată eritematoasă, erupție cutanată pruriginoasă, decolorare a pielii, disconfort al pielii, dureri musculo-scheletice, senzație de cald și rece, simptome asemănătoare gripei, durere la locul perfuziei, reacție la locul perfuziei, tromboză la locul injectării, stare de rău, umflături. Cu frecvență necunoscută: reacție anafilactoidă, hipoxie, vasculită leucocitoclastică, oxigenare scăzută. Majoritatea reacțiilor adverse legate de medicament pot fi atribuite formării de anticorpi IgG și / sau activării complementului. Anticorpii IgE au fost detectați la un număr mic de pacienți. Profilul de siguranță al medicamentului la copii (> 7 ani) și adolescenți nu diferă de cel observat la adulți.

Sarcina și alăptarea

Nu trebuie utilizat în timpul sarcinii, cu excepția cazului în care este absolut necesar (nu există date suficiente privind utilizarea medicamentului la femeile gravide). Agalsidaza beta poate trece în laptele matern. Deoarece nu există date privind efectele asupra sugarilor, hrănirea trebuie întreruptă în timpul tratamentului cu preparatul.

Comentarii

Amețeli, somnolență și leșin pot apărea în ziua administrării, ceea ce poate limita capacitatea de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje. Păstrați medicamentul la 2-8 grade C.

Interacțiuni

Medicamentul nu trebuie administrat cu clorochină, amiodaronă, monobenzonă sau gentamicină din cauza riscului de inhibare a activității intracelulare a α-galactozidazei. Având în vedere metabolismul agalsidazei beta, acesta nu pare să fie implicat în interacțiunile medicamentoase mediate de citocromul P450.

Preparatul conține substanța: Agalsidase beta