O nouă terapie genetică a reușit să vindece distrofia musculară Duchenne la câini.
(Health) - Oamenii de știință americani au tratat cu succes distrofia musculară Duchenne la câini prin terapie genetică. Este cel mai frecvent tip de slăbiciune și degenerare musculară în rândul oamenilor și pentru care nu există astăzi o terapie eficientă. Deși nu a fost încă testat la oameni, cercetătorii spun că vor primi în curând un tratament eficient pentru boală.
Distrofia musculară Duchenne este o boală ereditară și degenerativă. Câinii contractează această patologie într-un mod similar cu omul. La pacienții cu distrofie musculară, gena care produce proteina distrofinei se mută, deci, în mod normal, încetează să mai producă această substanță, esențială pentru supraviețuirea celulelor fibrelor musculare care, la rândul lor, dispar și sunt înlocuite de țesut adipos La om, această boală ereditară provoacă o pierdere progresivă a capacității de a merge și a respira.
Echipa de oameni de știință de la Școala de Medicină a Universității din Missouri a înțeles că, pentru ca terapia genică să fie eficientă, era important să se trateze boala la începutul vieții. Din acest motiv, câinii au primit tratamentul atunci când au început să prezinte semne de distrofie musculară, cu vârsta de numai două și trei luni. Cercetătorii au descoperit că între vârsta de șase și șapte luni câinii au început să se dezvolte normal, potrivit studiului, publicat în revista Human Molecular Genetic.
Dimensiunea mare a genei distrofinei a împiedicat avansarea terapiei. Din acest motiv, oamenii de știință au trebuit să creeze o versiune în miniatură a genei și să folosească un virus pentru a răspândi acea genă în siguranță și eficient la toți mușchii din corpul câinilor cu distrofie musculară.
Autorii studiului au afirmat că în următorii ani vor putea începe studii clinice ale tratamentului la om și că sunt foarte aproape de a găsi un tratament pentru boală .
Pixabay.
Tag-Uri:
Glosar Sex Cut-And-Copil
(Health) - Oamenii de știință americani au tratat cu succes distrofia musculară Duchenne la câini prin terapie genetică. Este cel mai frecvent tip de slăbiciune și degenerare musculară în rândul oamenilor și pentru care nu există astăzi o terapie eficientă. Deși nu a fost încă testat la oameni, cercetătorii spun că vor primi în curând un tratament eficient pentru boală.
Distrofia musculară Duchenne este o boală ereditară și degenerativă. Câinii contractează această patologie într-un mod similar cu omul. La pacienții cu distrofie musculară, gena care produce proteina distrofinei se mută, deci, în mod normal, încetează să mai producă această substanță, esențială pentru supraviețuirea celulelor fibrelor musculare care, la rândul lor, dispar și sunt înlocuite de țesut adipos La om, această boală ereditară provoacă o pierdere progresivă a capacității de a merge și a respira.
Echipa de oameni de știință de la Școala de Medicină a Universității din Missouri a înțeles că, pentru ca terapia genică să fie eficientă, era important să se trateze boala la începutul vieții. Din acest motiv, câinii au primit tratamentul atunci când au început să prezinte semne de distrofie musculară, cu vârsta de numai două și trei luni. Cercetătorii au descoperit că între vârsta de șase și șapte luni câinii au început să se dezvolte normal, potrivit studiului, publicat în revista Human Molecular Genetic.
Dimensiunea mare a genei distrofinei a împiedicat avansarea terapiei. Din acest motiv, oamenii de știință au trebuit să creeze o versiune în miniatură a genei și să folosească un virus pentru a răspândi acea genă în siguranță și eficient la toți mușchii din corpul câinilor cu distrofie musculară.
Autorii studiului au afirmat că în următorii ani vor putea începe studii clinice ale tratamentului la om și că sunt foarte aproape de a găsi un tratament pentru boală .
Pixabay.
