Vedem progrese medicale vizibile în aproape toate domeniile neurologiei. Cu toate acestea, mulți pacienți și medici așteaptă în continuare noi terapii care vor face viața cu boala mai ușoară pentru pacienți. De ce bolile neurologice devin o provocare din ce în ce mai mare, în care domeniile neurologiei au progresat în ultimii ani și la ce așteaptă pacienții, spune prof. Jarosław Sławek, președintele Societății Neurologice Poloneze.
Domnule profesor, care dintre bolile neurologice reprezintă în prezent cea mai mare provocare?
Societățile din țările dezvoltate, inclusiv Polonia, se confruntă cu o îmbătrânire progresivă a societății. Acest lucru creează numeroase provocări, atât de natură medicală, cât și economică. Dintre bolile neurologice asociate îmbătrânirii, fără îndoială, două grupuri sunt cele mai provocatoare în acest moment - accidentele vasculare cerebrale și bolile neurodegenerative, în special Alzheimer și Parkinson. Vârsta este cel mai mare factor de risc în aceste boli. Speranța de viață a crescut semnificativ în ultimii 100 de ani - la începutul secolului al XX-lea, viața medie era de 50, acum este în jur de 80 - deci numărul persoanelor cu boli neurologice este în creștere. După vârsta de 90 de ani până la 40% din populație are tulburări cognitive. Ne vom lupta cu problemele neurologice și cu consecințele economice și de sănătate ale acestora într-o măsură din ce în ce mai mare.
În care dintre bolile neurologice vedeți progrese deosebite în tratamentul farmacologic al pacienților?
A existat o revoluție în practic fiecare zonă neurologică. O schimbare foarte vizibilă a avut loc în tratamentul sclerozei multiple, unde nu am avut niciun medicament eficient până acum 30 de ani. Astăzi avem aproape 10 medicamente care sunt deja sau vor fi prezente pe piață, tot în Polonia, deoarece în acest moment se află în proces de înregistrare sau rambursare. Aceste terapii, inclusiv tratamentele biologice, sunt extrem de moderne. Acestea permit pacienților să funcționeze „normal” și să prelungească semnificativ acest timp.
Acestea nu sunt încă medicamente capabile să vindece bolnavii, dar reduc semnificativ dizabilitatea și încetinesc evoluția bolii. Un alt domeniu al neurologiei în care s-au făcut progrese mari este epilepsia, în care au apărut multe medicamente, molecule și metode chirurgicale noi în decursul a 20 de ani, inclusiv nerv vag. O altă boală obișnuită pentru care avem tratamente revoluționare este „Parkinson”. Aici avem mai multe medicamente eficiente. De la sfârșitul anilor 1990, am avut, de asemenea, proceduri de stimulare profundă a creierului, adică implantarea electrozilor în creier conectați la un stimulator extern (DBS), care reduc simptomele acestei boli timp de mulți ani. Timp de 2 ani, terapiile de perfuzie sunt disponibile în Polonia ca alternativă la chirurgia de stimulare a creierului, cum ar fi apomorfina subcutanată sau duodopa enterală.
Tot în accident vascular cerebral - începând cu anii 1990, avem o metodă prin care se dizolvă cheagurile de sânge din creier (așa-numita tromboliză intravenoasă) și, din 2015, trombectomia mecanică, care devine încet disponibilă și în Polonia. Chiar și în tratamentul formelor severe de migrenă, au apărut tratamente biologice noi și foarte eficiente: toxina botulinică și anticorpii monoclonali.
Tratăm eficient spasticitatea și distoniile cu injecții cu toxină botulinică. Tratăm neuropatiile inflamatorii (leziuni ale nervilor periferici) și multe alte boli autoimune ale sistemului nervos cu perfuzii intravenoase de imunoglobuline. Există, de asemenea, progrese uriașe în tratamentul bolilor rare: atrofia musculară a coloanei vertebrale, boala Pompe sau boala Fabry.
Prin urmare, se poate spune că se realizează progrese în aproape fiecare domeniu al neurologiei, deși excepțiile sunt două boli care sunt încă dificil de tratat - boala Alzheimer și scleroza laterală amiotrofică. Prima este cea mai comună formă de demență, a doua este relativ rară și extrem de dificil de tratat (cazul celebrului fizician S. Hawking). Cursul său este foarte dramatic pentru pacienții care pierd puterea, au atrofie musculară, cresc pareza, pierd capacitatea de a respira și sunt pe deplin conștienți de boala lor.
Ce noi medicamente inovatoare îmbunătățesc în special eficacitatea tratamentului? Cum se schimbă viața pacienților după introducerea terapiilor inovatoare?
Terapiile inovatoare în medicină sunt terapiile biologice, anticorpii monoclonali, al căror scop este de a deteriora și neutraliza proteinele. Cea mai mare utilizare a acestor anticorpi este în scleroza multiplă. Sunt utilizați și în migrenă, unde anticorpii atacă proteinele responsabile de provocarea durerii.
Datorită tratamentului inovator, evoluția bolii este încetinită - de exemplu, în cazul migrenei, frecvența și intensitatea durerilor de cap sunt semnificativ reduse. Se lucrează la tratamente biologice în bolile Alzheimer și Parkinson, dar rezultatele acestor studii sunt încă de văzut. La orizont există o terapie genetică foarte promițătoare, care este aplicabilă acolo unde disfuncția este cauzată de deteriorarea genei. O astfel de cercetare este deja în desfășurare în boala Huntington și Parkinson.
Ar putea profesorul să ne spună despre un pacient a cărui viață s-a schimbat datorită consumului de medicamente moderne?
În practica mea, am o serie de exemple în care tratamentul modern a schimbat viața pacienților. Mă gândesc în special la pacienții cu scleroză multiplă.
Unul dintre pacienții mei, o fată tânără, datorită tratamentului inovator, funcționează complet normal - s-a căsătorit, și-a înființat propria școală de limbi străine, a născut un copil și se bucură de viață. Un alt pacient care a avut scleroză multiplă s-a luptat cu o tensiune musculară extraordinară. A primit o pompă de baclofe pentru a-i da un medicament pentru relaxarea mușchilor. Datorită acestui fapt, ea poate trăi normal și independent timp de aproape 20 de ani, în ciuda recidivelor și a progresului bolii.
Mă gândesc și la un pacient cu boala Parkinson care a durat peste 10 ani. Această doamnă, deși deja după 70 de ani, era încă în stare biologică și mentală bună.Jumătate din timpul zilei se afla în așa-numitul offie, adică era în neregulă. Am pus-o într-un tratament enteral duodopa modern și acum lucrează practic toată ziua, cu perioade mici de mișcări involuntare. Sau un pacient cu boală Parkinson cu debut precoce care s-a îmbolnăvit înainte de vârsta de 30 de ani. După implantarea stimulării cerebrale profunde în 2003, s-a căsătorit, are un copil, conduce o mașină.
Pacienții polonezi au acces la medicamente moderne?
Din păcate, nu toate medicamentele disponibile în altă parte sunt disponibile și de la noi. Disproporțiile din zona bolilor rare sunt deosebit de vizibile. Acestea sunt de obicei terapii foarte scumpe care, în ciuda eficienței lor dovedite, nu sunt rambursate în Polonia din cauza prețului sau sunt disponibile, ci pentru un grup foarte limitat de pacienți.
Ce terapii noi așteaptă pacienții?
În prezent, nu sunt rambursate medicamente pentru pacienții care suferă de cea mai severă formă de migrenă. Un bolnav poate fi exclus din viață mai mult de o jumătate de lună, este în concediu medical, iar acestea sunt costuri pentru stat. Prin urmare, ar fi benefic atât pentru pacienți, cât și pentru buget, dacă aceste medicamente ar fi rambursate. Așa fac țările dezvoltate, transformând beneficiile tratamentului în venitul câștigat al angajatului care vine la muncă.
Deși acest lucru nu se aplică tratamentului farmacologic, nu pot să nu menționez că pacienții așteaptă o metodă mai modernă de tratare a AVC ischemic - așa-numitul trombectomie mecanică. Care este cel mai mare loc de muncă pentru medici și pacienții cu AVC în acest moment este să restricționeze accesul la această metodă. Este planificată lansarea a doar 7 centre ca parte a proiectelor pilot, iar restul urmează să fie deschise în următorii ani. Aceasta înseamnă că o metodă eficientă, care salvează eficiența și viața pacienților, nu este disponibilă pentru mai mult de jumătate din polonezi.
Multe soluții în medicină, inclusiv neurologie, necesită o acțiune rapidă. Unele dintre ele sunt de natură organizațională, cum ar fi ridicarea intervalelor de timp rigide ale șederii copiilor în spital și pot aduce rezultate rapide, de exemplu sub formă de disponibilitate (scurtarea cozilor) la serviciile medicale. Dar necesită discuții, întâlniri, tratament serios între medici, neurologi și Ministerul Sănătății sau Fondul Național de Sănătate.
În concluzie - au existat progrese vizibile în multe domenii ale neuroștiinței - mulți pacienți care au avut o boală neurologică ca sentință se pot bucura acum de viață și pot funcționa bine. Cu toate acestea, există încă multe terapii, medicamente pe care medicii, dar mai ales pacienții le așteaptă.
