Apariția primei terapii împotriva atrofiei musculare spinale (SMA) este o revoluție în îngrijirea pacienților cu SMA. La urma urmei, suntem capabili să facem față acestei boli grave, rare. Cu toate acestea, este necesar să se asigure că terapia este disponibilă pentru toți pacienții, indiferent de forma bolii și de severitatea acesteia, au subliniat experții în timpul dezbaterii „Atrofia musculară spinală - tabloul clinic și perspectivele tratamentului”. În timpul dezbaterii, președintele Fundației - Kacper Ruciński - a apărut ca vorbitor.
Ocazia organizării dezbaterii a fost Congresul Internațional SMA desfășurat în perioada 25-27 ianuarie 2018 la Cracovia - cel mai mare eveniment științific din istorie dedicat exclusiv atrofiei musculare spinale. Co-organizat de Fundația SMA și SMA Europa, a atras peste 450 de experți din întreaga lume la Cracovia. Congresul a avut loc sub patronajul comisarului european pentru sănătate și siguranță alimentară - Vytenis Andriukaitis, precum și al Ministerului Sănătății și al orașului Cracovia.
La discuția de sistem au participat: prof. Univ. dr hab. med. Marcin Czech, subsecretar de stat în Ministerul Sănătății; Experți medicali polonezi în domeniul neurologiei și bolilor neuromusculare prof. dr. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Universitatea de Medicină din Varșovia), prof. dr hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Universitatea de Medicină din Gdańsk) și prof. dr hab. med. Barbara Steinborn (Universitatea de Medicină din Poznań); experți străini de renume mondial prof. Dr. med. Enrico Bertini (Spitalul Bambino Gesù, Roma) și prof. Univ. Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, Paris și CHR Citadelle Hospital, Liège); expert în sistemele de sănătate Dr. Magdalena Władysiuk și președintele Fundației noastre - Kacper Ruciński.
Un miracol medical în SMA?
„Trebuie să clarificăm faptul că nu există miracole în medicină. Dar dacă ne uităm la aspectul îngrijirii pacienților cu SMA până acum, unde am recomandat doar reabilitarea, profilaxia anti-escare și susținerea pacientului, apariția unui medicament care restabilește funcțiile de mișcare sau le permite să apară pentru prima dată, poate fi descris ca un miracol . " - a admis prof. dr hab. med. Barbara Steinborn, președinte al Societății poloneze de neurologi pentru copii.
După cum a recunoscut Kacper Ruciński, apariția primei terapii eficiente împotriva SMA în decembrie 2016 a schimbat complet realitatea pacienților și a familiilor acestora. „Pentru noi, familii, poate că nu este un miracol, pentru că nu există, dar este cu siguranță o descoperire imensă și ceva care ne-a făcut să credem că putem depăși în cele din urmă această boală severă, adesea fatală”.
Nevoia unui medicament și un diagnostic în timp util
Prof. Laurent Servais, MD, care are grijă de pacienții cu SMA în Franța și Belgia și a început tratamentul la peste 100 de pacienți, a subliniat că este crucial să treacă cât mai puțin timp posibil între observarea simptomelor și diagnostic și începutul tratamentului. „Scurtarea acestei întârzieri este extrem de importantă - prin urmare, în primul rând, educați medicii și studenții la medicină să recunoască SMA, în al doilea rând, asigurați-vă că tratamentul începe cât mai curând posibil și, în cele din urmă, efectuați screeningul neonatal pentru a reduce timpul necesar diagnosticului și deciziilor de tratament. Acest lucru se datorează faptului că pe termen lung se va traduce în eficacitatea tratamentului. " - a spus prof. Servais.
Prof. dr hab. Dr. Marcin Czech, subsecretar de stat în Ministerul Sănătății, a recunoscut că este încântat că au început să apară terapii care să ne permită să luptăm eficient împotriva acestei teribile boli mortale. „Din punctul de vedere al clinicianului, aș dori ca acest medicament să fie rambursat chiar și astăzi. Din păcate, însă, sistemul nu funcționează așa - trebuie să ținem cont de multe constrângeri, inclusiv de cele financiare. Nu putem uita cât costă medicamentele utilizate în bolile rare. Acest lucru poate reduce semnificativ spațiul de manevră. Cred că anumite schimbări ale sistemului de sănătate sunt fără îndoială necesare. Cu toate acestea, începând de astăzi avem bugetul de rambursare așa cum îl avem, astfel încât producătorul trebuie să arate înțelegere și flexibilitate excepțională. " - a subliniat viceministrul sănătății.
Merită știut
Fundația SMA este singura organizație din Polonia care asociază persoane care suferă de atrofie musculară a coloanei vertebrale și familiile lor. A fost înființată în 2013 la inițiativa părinților copiilor cu SMA. Scopul Fundației este de a desfășura activități cuprinzătoare pentru persoanele care suferă de SMA și rudele acestora, să se străduiască pentru schimbări în condițiile și standardele de îngrijire medicală, să sensibilizeze existența și consecințele bolii asupra sănătății, să finanțeze cercetarea și să sprijine activitățile care vizează dezvoltarea și furnizarea unui tratament eficient.
