De la 1 septembrie, terapia de substituție enzimatică va apărea pe lista medicamentelor rambursate. Programul nou creat de medicamente dedicat pacienților cu boală Fabry va include două medicamente care la sfârșitul anului trecut au primit o recomandare pozitivă de la Agenția pentru Evaluarea Tehnologiei Sănătății și Sistemul Tarifar: Fabrazyme și Replagal.
- Este o zi veselă pentru noi, dar și pentru pacienți, deoarece alte boli - așa-numitele Bolile rare sunt incluse în astfel de îngrijiri de stat complete, îngrijiri de rambursare complete, îngrijire completă a sistemului polonez de îngrijire a sănătății. Există două medicamente și ambele vor fi disponibile pentru toți pacienții polonezi. Pacienții cu boala Fabry au așteptat ani de zile pentru a putea primi medicamente rambursate care, de fapt, le salvează sănătatea și viața. În calitate de Minister al Sănătății, este de datoria noastră să ajutăm aceste persoane, indiferent de cât de mare ar putea fi grupul - a declarat ministrul Sănătății Healthukasz Szumowski în timpul conferinței de presă de astăzi.
- Acesta este un moment important, care pune capăt unui calvar de zece ani de pacienți cu boala Fabry. Actualul guvern este primul guvern al Republicii Polonia care a făcut ceea ce guvernanții anteriori nu au făcut. Decizia pozitivă a ministrului Szumowski privind rambursarea terapiei de substituție enzimatică asigură multor familii cu boala Fabry acces la sănătate și terapie de salvare, care a fost folosită cu succes de mulți ani în întreaga Uniune Europeană. În cele din urmă, pacienții cu boala Fabry vor putea trăi normal și cu demnitate în Polonia, fără teamă pentru mâine, fără suferință și fără durere - subliniază Anna Moskal, președintele Asociației familiilor cu boala Fabry.
- Datorită determinării și persistenței mari a multor oameni, inclusiv a ministrului Maciej Miłkowski, cu care am avut ocazia să ne întâlnim de două ori, precum și a unui grup larg de experți de la autoritățile medicale incontestabile ale prof. IMiD Dr. hab. n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, consultant național în domeniul pediatriei metabolice, președinte al consiliului de administrație al Societății poloneze a defectelor congenitale în metabolism, prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek - Președintele Societății Neurologice Poloneze, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- Președintele Societății Poloneze de Cardiologie, Prof. dr hab. med. Michał Nowicki - fost președinte al Societății poloneze de nefrologie, prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - Președintele Societății Nefrologice Poloneze, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlaczyk, MD, dr., Stanisława Bazan-Sochy, MD, în cele din urmă prof. Univ. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, care sa angajat personal să ia această decizie pozitivă astăzi. Fără angajamentul și cunoștințele lor enorme, nu am fi acolo unde ne aflăm. Astăzi putem spune cu încredere că boala Fabry nu mai este o condamnare la moarte, ci o boală cronică, pe care, ca în fiecare țară civilizată, o putem trata eficient în Polonia, adaugă Moskal.
- De ani de zile, în calitate de Forum național pentru tratamentul terapiei bolilor rare, împreună cu Asociația familiilor cu boala Fabry, care este membru fondator al forumului nostru, am căutat terapie pentru pacienții cu boala Fabry. În cele din urmă, am trăit să o vedem. Este un succes imens! Boli rare nu au fost observate până acum de sistemul polonez. În acest moment, acestea încep să fie observate, de exemplu prin proiectul Planului național pentru boli rare sau decizii precum cea de astăzi privind rambursarea tratamentului pentru pacienții cu boala Fabry. Calea bolilor rare a fost deschisă! - a remarcat Mirosław Zieliński, președintele Forului Național pentru Terapia Bolilor Rare.
Despre Fabry
Boala Fabry este una dintre puținele boli rare care pot fi tratate eficient prin furnizarea organismului cu enzima alfa-galactozidază (alfa-GAL) lipsită, pe care organismul nu o poate produce. Persoanele cu boala Fabry moștenesc structura anormală a genei responsabile de producerea acestei enzime. Deficitul său face ca lipidele să se acumuleze în multe țesuturi și vase de sânge, dăunând de ex. rinichi, inimă sau creier.
Pacienții netratați dezvoltă complicații organice grave: insuficiență renală (care la rândul său necesită începerea dializei și a transplanturilor de rinichi); complicații cardiovasculare grave, cum ar fi infarctul miocardic, insuficiența valvulară, hipertrofia ventriculară stângă; sau la mai multe lovituri. Devastarea cauzată în corpul pacientului de lipsa enzimei nu poate fi inversată, motiv pentru care este atât de important să începeți tratamentul într-un stadiu incipient al bolii.
