Ziua bolilor rare 2017 - SUNTEM Speranță

Pe 28 februarie 2017, Ziua Bolilor Rare va avea loc în Polonia pentru a șaptea oară. Până în prezent, au fost diagnosticate peste 7.000 de boli rare, care afectează 2 milioane de polonezi. Deși pacienții caută acces la îngrijiri medicale adecvate de aproape un deceniu, situația lor este încă una dintre cele mai dificile din Europa.

Ziua bolilor rare este o sărbătoare celebrată în peste 100 de țări din întreaga lume. Sărbătorile din acest an vor avea loc sub sloganul „Aducem speranță”. În calitate de organizator al evenimentului, Forumul Național pentru Terapia Bolilor Rare, subliniază, acesta este un moment special al anului în care pacienții vorbesc împreună despre cauza lor - și există multe despre care să vorbim.

Până în prezent, au fost identificate 7.000 de boli rare. Fiecare al 25-lea copil se naște cu această afecțiune. Unele boli nu apar decât în adolescență sau la vârsta adultă.

- Prima problemă cu care se confruntă pacienții pe drum este obținerea unui diagnostic adecvat. În Polonia, nu există centre specializate în care specialiștii ar avea experiență în diagnosticul diferențial al bolilor rare. Bolile rare sunt adesea boli multisimptomatice și, prin urmare, pacienții necesită îngrijire completă a specialiștilor care sunt capabili să combine eficient simptomele și să pună un diagnostic, subliniază Mirosław Zieliński.

Pacienții solicită crearea principalului centru pentru bolile rare din Polonia, sarcina căruia va fi desemnarea centrelor de referință pentru bolile specifice din întreaga țară. În prezent, Ministerul lucrează la principiile certificării altor centre în conformitate cu criteriile geografice și demografice. Datorită diversității și apariției neglijabile a unor boli rare, experții sugerează unirea forțelor cu centrele de referință din afara țării noastre. Apoi, pacienții ar putea obține ajutorul necesar într-o altă țară europeană care a dezvoltat deja un sistem de tratare cu o anumită entitate de boală. Diagnosticul eficient și corect deschide calea către tratament și, în multe cazuri, oferă șansa de a opri dezvoltarea bolii și de a trăi o viață activă.

Merită știut

- De 10 ani luptăm pentru boli rare. Cu toate acestea, acest jubileu are un gust ușor amar.Pacienții încă mai au probleme cu accesul la specialiști, caută boli de ani de zile. Chiar dacă primesc un diagnostic, mulți dintre ei nu au nicio șansă de tratament sau trebuie să-l caute în afara țării noastre. Ne lipsesc registre și centre specializate care să poată trata îngrijirea completă a pacienților cu boli rare. Din păcate, suntem încă un obiectiv care arată toate deficiențele sistemului polonez de îngrijire a sănătății, plasând încă o dată Polonia în coada Europei - spune Mirosław Zieliński, președintele Forului Național pentru Terapia Bolilor Rare.

Registrul bolilor rare

Tema centrelor de referință este indisolubil legată de postulatul de a crea un registru polonez al bolilor rare care ar fi în concordanță cu alte registre din lume. Registrul va fi creat de Ministerul Sănătății și datele vor fi colectate de centrele de referință. Documentul în expansiune urmează să fie o bază de cunoștințe care ar putea fi utilizată de specialiști, medici de asistență primară, pacienți, precum și de organismele de finanțare a tratamentului - de exemplu, Fondul Național de Sănătate.

Tratament

Medicamentele dedicate bolilor rare sunt în majoritate terapii inovatoare, numite medicamente orfane. În Polonia, pacienții au acces la 18 terapii rambursate. În prezent, 212 de medicamente orfane sunt înregistrate și autorizate în Agenția Europeană pentru Medicamente.

- Procesul tehnologic avansat și zeci de studii clinice care însoțesc producția de medicamente orfane înseamnă că terapiile pot fi costisitoare. Cu toate acestea, trebuie să ne amintim că nu ar trebui să ne uităm la medicamentele orfane cu aceleași criterii pe care le evaluăm medicamentele utilizate în cazul bolilor comune. Deși costul lor inițial poate fi mare, trebuie amintit că sunt dedicate unei populații mult mai mici. Adesea, o boală rară afectează doar câțiva sau o duzină de pacienți din Polonia - subliniază Mirosław Zieliński.

Eficiența costurilor este încă o barieră în Polonia care împiedică accesul la terapie pentru persoanele care se luptă cu, de exemplu, boala Fabry sau sindromul Duchenne. Prin urmare, asociațiile își revendică drepturile în instanță, luptând pentru singurul tratament disponibil. În ciuda hotărârilor instanțelor administrative, acestea rămân în continuare fără tratament. Un semnal pozitiv pentru pacienți poate fi acțiunile recente întreprinse în legătură cu Legea de rambursare, care a fost trimisă la consultații publice. Modificarea sa permite companiilor farmaceutice să prezinte o justificare pentru prețul medicamentului. Companiile vor trebui să demonstreze beneficiile pentru economia poloneză care pot rezulta din furnizarea unui tratament specific. După cum subliniază Mirosław Zieliński, acesta este un pas care ne poate apropia de o abordare individualizată și favorabilă a medicamentelor orfane, excluzând criteriul prețului, care a fost până acum principala barieră în procesul de rambursare a drogurilor. Cu toate acestea, trebuie amintit faptul că multe companii care sunt producătoare de medicamente sunt companii cu capital și resurse situate în alte țări europene.

Merită știut

Planul național pentru bolile rare

În timpul sărbătoririi de anul trecut a Zilei Bolilor Rare, a fost numită Echipa Ministerială pentru Bolile Rare, a cărei sarcină principală a fost finalizarea lucrărilor la Planul Național pentru Bolile Rare - un document pe care Polonia ar trebui să îl dezvolte până la sfârșitul anului 2013, conform recomandărilor Comisiei Europene. va fi finalizat în curând și va oferi îndrumări pentru reglementarea sistemului de sănătate și asistență socială pentru bolile rare.

- Sperăm sincer că problemele urgente ale pacienților își vor găsi soluția în noul Plan național pentru boli rare. Cu toate acestea, suntem conștienți că aceasta este doar o foaie de parcurs care necesită o strategie de implementare separată - spune Mirosław Zieliński.

Speranță în dezvoltare

Tot mai multe terapii avansate din punct de vedere tehnologic sunt înregistrate în Europa, de asemenea, pentru bolile rare. - În planul Europa 2020, Uniunea Europeană acordă o mare importanță dezvoltării studiilor clinice. Această tendință este anunțată și de Ministerul Sănătății, care, ca parte a unui amendament major la Legea de rambursare, dorește să încurajeze industria farmaceutică poloneză să cerceteze căutarea de noi terapii orfane. Se vorbește și despre efectuarea de studii clinice necomerciale în Polonia - adaugă Mirosław Zieliński.

În prezent, mulți pacienți caută acces la studii clinice și terapii experimentale în afara Poloniei.

Ziua bolilor rare

Ziua bolilor rare din acest an va fi o oportunitate pentru pacienții și organizațiile participante de a se întâlni cu reprezentanți ai Ministerului Sănătății, care a preluat patronajul acestui eveniment. Împreună vor discuta despre cele mai urgente nevoi și planuri imediate.

Ziua Bolilor Rare din acest an a fost începută de o campanie de socializare # NiesemyNadzieja, care are ca scop atragerea atenției asupra bolilor rare și a problemelor pacienților polonezi. Jucătorii Legia Warszawa și Ruch Chorzów au fost primii care au luat parte la aceasta, jucând un meci de 22 runde de LOTTO Ekstraklasa, care a fost dedicat conștientizării bolilor rare și sprijinirii pacienților. Campania va dura până la sfârșitul lunii februarie și oricine poate participa la ea.

Mai multe informații despre acțiune și boli rare pot fi găsite pe site-urile web: