Joi, 4 iulie 2013.-După 15 ani de promisiuni, dezamăgiri și obstrucții politice, celulele stem încep să dea rezultate, iar Japonia apare deja ca noul lider mondial în medicina regenerativă. După ce au anunțat săptămâna trecută primul studiu clinic pentru regenerarea retinelor nevăzătorilor, biologii japonezi rup astăzi banca cu câteva gălbenușuri de ficat uman fabricate în laborator din celule stem iPS și care, potrivit experților în cercetare, Ele reprezintă un pas crucial spre un nou tip de tratament pentru pacienții hepatici care mor în coada transplanturilor.
Tehnica poate dura aproximativ 10 ani pentru a ajunge la clinică, dar este o dovadă de principiu a fundamentelor medicinei regenerative emergente: fabricarea de organe și țesuturi care pot fi transplantate la pacienți pentru a trata o gamă largă de boli incurabile. Descoperirea celulelor stem iPS de către Shinya Yamanaka, ultimul premiu Nobel în medicină, a motivat Japonia să pună cele mai bune resurse științifice în dezvoltarea și aplicarea clinică a medicinii regenerative.
Celulele IPS sunt marea promisiune a acestui domeniu al cercetării biomedicale. Principala sa alternativă, pentru tot ceea ce este cunoscut până acum, este celulele stem embrionare (ESC, prin inițialele numelui său englez de celule stem embrionice), care au fost în 1998 marele declanșator al acestui domeniu de cercetare, dar și au câștigat repudierea religioasă pentru obținerea embrionilor umani timp de două săptămâni, înainte de implantarea într-un uter. Celulele IPS, pe de altă parte, sunt obținute prin întârzierea ceasului (reprogramare, în jargon) a celulelor simple ale pielii, astfel încât să își recupereze natura ancestrală a celulelor stem.
Takanori Takebe și colegii săi de la Școala de Medicină a Universității Yokohama City din Japonia, au prezentat mâine în Nature o investigație chemată să aibă un impact științific remarcabil în viitorul apropiat. Au reușit să genereze pentru prima dată „un organ uman tridimensional vascularizat”, în special un ficat, din culturile de celule stem iPS. Pentru a demonstra că funcționează, l-au transplantat la șoareci umanizați sau pregătiți să nu respingă implantul. Dar ficatul transplantat este uman. La fel de uman ca persoana de la care a fost eliminată o celulă de piele pentru a deveni, cu tehnicile Nobel Yamanaka, o cultură de celule iPS.
Aplicarea clinică a acestei tehnici nu este imediată: Takebe însuși estimează că va ajunge în 10 ani, care este modul științific de a spune „nu știu”. Gălbenușurile de ficat pe care le-au generat cercetătorii japonezi sunt în întregime umane, însă obținerea permisiunii de a le transplanta unui pacient necesită încă multe protocoale și unele foarte importante.
În primul rând, oamenii de știință vor trebui să demonstreze că riscurile derivate din celulele iPS (instabilitate genetică, posibilitatea unei derive canceroase) nu depășesc avantajele implantului. În experimentele cu șoareci, Takebe și colegii săi nu au detectat niciuna dintre aceste probleme, dar este evident că nu este suficient.
Directorul Organizației Naționale de Transplant (ONT), Rafael Matesanz, consideră munca japonezului „foarte interesantă”. „Deși celulele iPS sunt încă o linie de cercetare printre altele, ” spune el, „și până nu știm care dintre ele este cel mai bun, toate trebuie urmate în paralel, inclusiv celule stem embrionare și structuri biomecanice, precum cele care sunt explorând pentru a face trahee artificiale ".
Dacă această tehnică sau alta similară ar ajunge la practica clinică, care ar fi importanța ei într-o țară precum Spania, lider în donațiile de organe? „În acest moment există 1.100 de pacienți pe lista de așteptare pentru un transplant de ficat, iar între 6% și 8% vor muri în așteptarea acestuia”, a spus Matesanz. Aceasta este de 60 până la 80 de morți, dar cel mai mare expert în transplanturi din această țară subliniază că această cifră nu trebuie luată ca un indice al utilității unei surse de transplant de ficat. „Dacă ar exista de două ori mai multe pârghii, cererea s-ar dubla și ea”, spune Matesanz.
Medicii și chirurgii sunt conștienți perfect de câtă ofertă de ficat - indiferent dacă sunt donatori vii sau morți - este disponibilă și, în măsura în care Spania conduce clasamentul mondial al donatorilor, ar exista întotdeauna un spațiu suficient pentru creșterea transplantului. De exemplu, pacienții cu cancer diseminat sunt excluși ca potențiali destinatari atunci când donațiile au o ofertă redusă, dar ar fi incluse din ce în ce mai mult dacă sistemul de sănătate ar găsi o nouă sursă de organe sau lucruri care funcționează ca organe.
Posibile aplicații ale gălbenușurilor hepatice japoneze nu se limitează la viitoarele transplanturi. Matesanz subliniază două posibilități care pot apărea înainte de aceste intervenții chirurgicale. „Unul este să încercați medicamente noi”, spune directorul ONT. Aceasta este o posibilitate deosebit de interesantă cu ficatul, care este organul care metabolizează substanțele străine pentru organism, inclusiv medicamente. Examinarea toxicității unei noi molecule în culturile de gălbenuș hepatic ar putea facilita în mod substanțial testele pe care trebuie să le treacă până când ajunge sau nu - aplicarea sa clinică.
Iar a doua posibilă aplicare pe termen scurt este tratamentul cu culturi de hepatocite sau celule hepatice. Nu cu gălbenușuri sau organe tridimensionale, ci doar cu celule hepatice din cultură care sunt unul dintre componentele sale. „Este o opțiune terapeutică neobișnuită, dar una care este deja folosită în practica clinică”, spune Matesanz. Uneori este folosit pentru a menține un pacient în viață până la sosirea organului de salvare a vieții sau pentru a trata copiii cu deficiențe metabolice sau boli moștenite în care lipsește o enzimă sau un catalizator biologic. Hepatocitele oferă în acest caz enzimele normale de care copilul îi lipsește.
Tag-Uri:
Sex Bunastare Frumuseţe
Tehnica poate dura aproximativ 10 ani pentru a ajunge la clinică, dar este o dovadă de principiu a fundamentelor medicinei regenerative emergente: fabricarea de organe și țesuturi care pot fi transplantate la pacienți pentru a trata o gamă largă de boli incurabile. Descoperirea celulelor stem iPS de către Shinya Yamanaka, ultimul premiu Nobel în medicină, a motivat Japonia să pună cele mai bune resurse științifice în dezvoltarea și aplicarea clinică a medicinii regenerative.
Celulele IPS sunt marea promisiune a acestui domeniu al cercetării biomedicale. Principala sa alternativă, pentru tot ceea ce este cunoscut până acum, este celulele stem embrionare (ESC, prin inițialele numelui său englez de celule stem embrionice), care au fost în 1998 marele declanșator al acestui domeniu de cercetare, dar și au câștigat repudierea religioasă pentru obținerea embrionilor umani timp de două săptămâni, înainte de implantarea într-un uter. Celulele IPS, pe de altă parte, sunt obținute prin întârzierea ceasului (reprogramare, în jargon) a celulelor simple ale pielii, astfel încât să își recupereze natura ancestrală a celulelor stem.
Takanori Takebe și colegii săi de la Școala de Medicină a Universității Yokohama City din Japonia, au prezentat mâine în Nature o investigație chemată să aibă un impact științific remarcabil în viitorul apropiat. Au reușit să genereze pentru prima dată „un organ uman tridimensional vascularizat”, în special un ficat, din culturile de celule stem iPS. Pentru a demonstra că funcționează, l-au transplantat la șoareci umanizați sau pregătiți să nu respingă implantul. Dar ficatul transplantat este uman. La fel de uman ca persoana de la care a fost eliminată o celulă de piele pentru a deveni, cu tehnicile Nobel Yamanaka, o cultură de celule iPS.
Aplicarea clinică a acestei tehnici nu este imediată: Takebe însuși estimează că va ajunge în 10 ani, care este modul științific de a spune „nu știu”. Gălbenușurile de ficat pe care le-au generat cercetătorii japonezi sunt în întregime umane, însă obținerea permisiunii de a le transplanta unui pacient necesită încă multe protocoale și unele foarte importante.
În primul rând, oamenii de știință vor trebui să demonstreze că riscurile derivate din celulele iPS (instabilitate genetică, posibilitatea unei derive canceroase) nu depășesc avantajele implantului. În experimentele cu șoareci, Takebe și colegii săi nu au detectat niciuna dintre aceste probleme, dar este evident că nu este suficient.
Directorul Organizației Naționale de Transplant (ONT), Rafael Matesanz, consideră munca japonezului „foarte interesantă”. „Deși celulele iPS sunt încă o linie de cercetare printre altele, ” spune el, „și până nu știm care dintre ele este cel mai bun, toate trebuie urmate în paralel, inclusiv celule stem embrionare și structuri biomecanice, precum cele care sunt explorând pentru a face trahee artificiale ".
Dacă această tehnică sau alta similară ar ajunge la practica clinică, care ar fi importanța ei într-o țară precum Spania, lider în donațiile de organe? „În acest moment există 1.100 de pacienți pe lista de așteptare pentru un transplant de ficat, iar între 6% și 8% vor muri în așteptarea acestuia”, a spus Matesanz. Aceasta este de 60 până la 80 de morți, dar cel mai mare expert în transplanturi din această țară subliniază că această cifră nu trebuie luată ca un indice al utilității unei surse de transplant de ficat. „Dacă ar exista de două ori mai multe pârghii, cererea s-ar dubla și ea”, spune Matesanz.
Medicii și chirurgii sunt conștienți perfect de câtă ofertă de ficat - indiferent dacă sunt donatori vii sau morți - este disponibilă și, în măsura în care Spania conduce clasamentul mondial al donatorilor, ar exista întotdeauna un spațiu suficient pentru creșterea transplantului. De exemplu, pacienții cu cancer diseminat sunt excluși ca potențiali destinatari atunci când donațiile au o ofertă redusă, dar ar fi incluse din ce în ce mai mult dacă sistemul de sănătate ar găsi o nouă sursă de organe sau lucruri care funcționează ca organe.
Posibile aplicații ale gălbenușurilor hepatice japoneze nu se limitează la viitoarele transplanturi. Matesanz subliniază două posibilități care pot apărea înainte de aceste intervenții chirurgicale. „Unul este să încercați medicamente noi”, spune directorul ONT. Aceasta este o posibilitate deosebit de interesantă cu ficatul, care este organul care metabolizează substanțele străine pentru organism, inclusiv medicamente. Examinarea toxicității unei noi molecule în culturile de gălbenuș hepatic ar putea facilita în mod substanțial testele pe care trebuie să le treacă până când ajunge sau nu - aplicarea sa clinică.
Iar a doua posibilă aplicare pe termen scurt este tratamentul cu culturi de hepatocite sau celule hepatice. Nu cu gălbenușuri sau organe tridimensionale, ci doar cu celule hepatice din cultură care sunt unul dintre componentele sale. „Este o opțiune terapeutică neobișnuită, dar una care este deja folosită în practica clinică”, spune Matesanz. Uneori este folosit pentru a menține un pacient în viață până la sosirea organului de salvare a vieții sau pentru a trata copiii cu deficiențe metabolice sau boli moștenite în care lipsește o enzimă sau un catalizator biologic. Hepatocitele oferă în acest caz enzimele normale de care copilul îi lipsește.
