Hemofilie: pacienții așteaptă un nou program

Programul național de tratament al pacienților cu hemofilie și boli hemoragice conexe se încheie anul acesta. Programul trebuie continuat, deoarece doar atunci pacienții vor avea șansa de a primi îngrijiri adecvate, care încă lipsesc în Polonia.

Datorită eforturilor Asociației poloneze a pacienților cu hemofilie, situația pacienților cu hemofilie din Polonia s-a îmbunătățit semnificativ în ultimii 10 ani, dar standardul de îngrijire pentru pacienți diferă încă de cel din alte țări. Anterior, calitatea tratamentului cu hemofilie în Polonia era foarte scăzută.

- Dacă este slab tratată, hemofilia are consecințe foarte grave, pacienții au deteriorat grav articulațiile, mulți oameni merg doar datorită muncii uriașe a ortopedilor și reabilitatorilor. De aceea, un tratament bun este atât de important - a declarat Bogdan Gajewski, președintele Asociației Poloneze a Pacienților cu Hemofilie, în cadrul conferinței de presă de Ziua Mondială a Pacienților cu Hemofilie.

Nu există centre de tratament cuprinzătoare

Hemofilia este o boală rară, puțini medici știu despre tratament. Prin urmare, ar trebui stabilite centre complexe de terapie, în care pacienții să poată obține ajutorul specialiștilor.

Înființarea unor astfel de centre este unul dintre obiectivele principale ale noii ediții recent create a Programului Național pentru Tratamentul Pacienților cu Hemofilie pentru 2019-22.

- Pacienții ar trebui să aibă acces la îngrijiri medicale complete, deci cel mai important lucru este acum crearea unor centre de îngrijire cuprinzătoare în care pacienții cu hemofilie să poată consulta nu numai un hematolog, ci și alți specialiști, de exemplu, ortoped, chirurg, dentist, hepatolog, genetician , kinetoterapeut și femeile cu boala von Willebrand și tulburări de sângerare asociate, de asemenea, împreună cu un ginecolog. Viața unei persoane care suferă de hemofilie depinde de cunoștințele medicului despre opțiunile terapeutice, motiv pentru care educația personalului medical este atât de importantă - a spus prof. Univ. Krystyna Zawilska, președintele Grupului de hemostază al Societății poloneze de hematologi și transfuzioniști.

- Sperăm că noua ediție a Programului Național va fi aprobată la timp, programul va fi implementat și vor fi create centrele - a spus Bogdan Gajewski.

Ministrul adjunct al sănătății Katarzyna Głowala, care a fost prezent la conferință, a asigurat că pacienții nu ar trebui să se îngrijoreze, deoarece nu există pericol.

- Medicamentele au fost asigurate până la sfârșitul primului trimestru al anului 2019. Programul, care a fost dezvoltat de echipă, a fost trimis la Ministerul Sănătății pe 30 martie, iar pe 11 aprilie l-am trimis la AOTMiT. Agenția are la dispoziție 60 de zile pentru a emite o opinie. Vă pot asigura că bolnavii nu vor rămâne fără tratament. Programul va fi continuat fără întârziere, a declarat viceministrul Głowala.

Programul național prevede înființarea unei rețele de centre de tratament cuprinzătoare.

- Centrele nu vor fi înființate până când procedurile de tratament pentru hemofilie în ambulatoriu nu vor avea un preț adecvat. Pentru a obține calitatea adecvată a tratamentului, este necesar să se pregătească procedurile și evaluarea corectă a acestora, astfel încât această îngrijire să nu împovăreze bugetul spitalului, de exemplu, cu diagnostice de specialitate - a spus Bogdan Gajewski.

Problema procedurilor de urgență la HED și la spitalele de urgență rămâne încă o problemă. În cazul unei leziuni, pacienții cu hemofilie ar trebui să primească un factor de coagulare cât mai curând posibil.

Din păcate, există încă cazuri de tratament necorespunzător al persoanelor cu hemofilie: întârzierea sau chiar refuzul de a administra un factor. Acest lucru pune în pericol sănătatea și viața persoanelor cu hemofilie.

De câțiva ani încoace, Asociația Poloneză a Pacienților cu Hemofilie solicită recunoașterea cardului pacientului „Factor First” ca document oficial care ar fi respectat de serviciile de urgență.

Din păcate, apelurile Asociației rămân fără răspuns.

Îmbunătățirea accesului la medicamente noi

Oferta de factori de coagulare în Polonia este deja la un nivel bun. - În Polonia, consumul factorului VIII pe cap de locuitor în 2016 a fost de 6,38. Este mult, deși suntem încă departe de Irlanda, unde este 10,84, sau de Ungaria. Problema este însă tipul factorilor de coagulare utilizați - evaluat Prof. Krystyna Zawilska.

Marea majoritate a medicamentelor disponibile în Polonia sunt factori derivați din plasmă, produși din plasma obținută de la mulți donatori, considerați de majoritatea experților ca fiind mai puțin siguri.

În tratamentul pacienților adulți, doar 3-5 la sută. medicamentele utilizate sunt factori recombinați moderni, produși prin inginerie genetică în culturi celulare modificate.

- Factorii recombinați înseamnă nu numai o siguranță mai mare, ci și o eficiență mai bună. Modificarea moleculei ajută la obținerea de efecte suplimentare, de exemplu, sunt creați factori cu acțiune prelungită. Astăzi, un pacient cu hemofilie A trebuie să primească 150 de injecții intravenoase pe an. Cu medicamentele cu acțiune îndelungată, numărul de injecții ar putea fi redus la 100 și chiar mai mult în hemofilia B. Există, de asemenea, medicamente noi care modifică complet tratamentul pacienților - acestea pot fi administrate subcutanat, o dată pe săptămână. Ne-am dori ca pacienții polonezi să aibă acces și la ei - a spus prof. Univ. Zawilska.

De asemenea, nu toți copiii au șansa de a fi tratați cu agenți recombinați. Există încă o evidență arhaică în programul de tratament preventiv al copiilor, care nu este susținut de cunoștințe medicale, conform căruia numai copiii care nu au fost tratați niciodată cu medicamente derivate din plasmă pot folosi agenți recombinați în tratament.

Cum se tratează hemofilia în Ungaria?

Exemplul Ungariei arată cum să organizăm îngrijiri bine organizate pentru persoanele cu hemofilie. Organizarea îngrijirii pacienților cu tulburări hemoragice în Ungaria este foarte mare.

Pacienților li se oferă îngrijire medicală cuprinzătoare, acces larg la factorii de coagulare recombinați și posibilitatea utilizării terapiilor moderne.

- În țara mea, există un centru specializat pentru îngrijirea completă a pacienților cu hemofilie, care funcționează cu medici și furnizorii de servicii medicale, care ne oferă îngrijiri personalizate, interdisciplinare - a spus David Lencses de la Asociația Maghiară pentru Bolnavi. - Statul ne oferă un model de tratament eficient dovedit în multe țări și recomandat de Parlamentul European. Datorită acestui fapt, putem duce o viață activă, profesional și familial, uitând de boală.

În Ungaria, 43% din factorii de coagulare utilizați sunt medicamente recombinante. - Am fost tratat profilactic de la naștere, am fost întotdeauna o persoană activă, am jucat fotbal, volei, baschet, nu m-am simțit niciodată vătămat de faptul că am hemofilie, de ex. deoarece statul îmi oferă un acces bun la medicamente și o bună organizare a tratamentului - a spus David Lencses.

- Sperăm că Agenția pentru Evaluarea și Tarifificarea Tehnologiei Sănătății, care a primit acum noua ediție a Programului Național, îl va sprijini. Implementarea noii ediții a programului poate duce la îndeplinirea de către Polonia a standardelor europene atunci când vine vorba de tratarea hemofiliei, spune Bogdan Gajewski. - Așteptăm cu nerăbdare un program bun.